蝉鸣报告（原爱报告知识星球）
近日，EvaluatePharma发布了一份名为《Cell & Gene Therapies – CI Perspective》的行业研究报告。这份报告深入探讨了细胞和基因疗法领域的最新发展，包括治疗罕见病和威胁生命的疾病方面的进展，以及这一领域面临的挑战和机遇。报告指出，尽管研发和制造成本普遍较高，且与科学领域其他部分相比，对这一领域的科学理解尚处于初级阶段，但过去几年中，可用治疗手段的数量仍在增加。报告中提供了关于基因疗法和细胞疗法的市场潜力、治疗进展、主要参与者以及未来收入驱动因素的详细分析，为生物制药行业的竞争力情报（CI）团队提供了深入的领域知识和关键决策点的战略支持。这份报告是生物制药行业专业人士了解细胞和基因疗法领域动态的重要资源。
细胞和基因疗法：变革医疗领域的新力量
近年来，细胞和基因疗法领域发生了翻天覆地的变化，尤其在治疗罕见病和危及生命的疾病方面取得了显著进展。尽管研发和制造成本高昂，科学理解尚处于初级阶段，但这一领域的发展潜力巨大。
细胞和基因疗法的市场潜力
目前，已有32种基因疗法获批，覆盖了包括非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞性白血病和慢性淋巴细胞性白血病在内的肿瘤适应症。其中，Bluebird Bio以4种资产位列榜首。自2023年初以来，又有8种新疗法获批，针对肿瘤和罕见病。例如，CRISPR Therapeutics与Vertex合作的Casgevy成为首个获批的CRISPR编辑疗法，专门针对镰状细胞贫血症和输血依赖性β地中海贫血症。
细胞疗法的发展
与基因疗法相比，目前已有74种细胞疗法获批，不包括基因修饰的细胞疗法，治疗烧伤、骨科病变和骨关节炎等疾病。主要玩家包括Smith & Nephew、Teijin和Bluebird Bio等非顶级制药或生物技术公司。自2023年以来，又有4种非修饰细胞疗法获得首次批准，针对多种疾病。例如，Lantidra成为首个获批的1型糖尿病细胞疗法，可能消除了对胰岛素的需求。
大型制药公司在细胞和基因疗法领域的内部创新
越来越多的顶级制药公司投资于发展内部能力，无论是有机还是无机。例如，诺华基因疗法专注于基于AAV的疗法，将功能性基因送入人体细胞，用于神经学和眼科疾病，以及CRISPR技术，用于操纵DNA，治疗血液学和眼科疾病。罗氏拥有其制药技术细胞和基因疗法部门，并在该领域进行了大量投资，包括2019年以48亿美元收购Spark Therapeutics。
细胞和基因疗法的合作趋势
过去几年，围绕细胞和基因疗法的合作意愿有所波动。2021年，基因疗法吸引了约145亿美元的交易金额和23笔交易。2022年，交易量下降到8笔，总交易价值减少到47亿美元。然而，仍有大型交易达成，例如诺华与Voyager Therapeutics合作，以18亿美元使用其腺相关病毒(AAV)衣壳发现平台开发针对CNS疾病的基因疗法。
未来收入驱动因素
CAR T细胞疗法预计在2028年将成为基因疗法类别中最高的收入驱动因素之一。多发性骨髓瘤市场预计将看到显著的收入，包括强生公司的Carvytki预计收入为47亿美元，BMS的Abecma也是一个主要贡献者。非霍奇金淋巴瘤也是一个关键疾病领域，预计吉利德的Yescarta和Tecartus分别带来24亿美元和6.4亿美元的收入，BMS的Breyanzi预计带来19亿美元。
非基因修饰细胞疗法，特别是T细胞和干细胞，预计在2028年将为小型玩家带来显著的收入。Iovance Biotherapeutics的两种抗PD-1、肿瘤浸润性淋巴细胞(TIL)T细胞疗法Amtagvi和LN-145，预计将分别带来5.72亿美元和3.87亿美元的收入。
大型制药公司在细胞和基因疗法领域的竞争情报挑战
大型制药公司在细胞和基因疗法领域面临与生物技术公司相同的竞争情报挑战，但通常还需要监控竞争对手的组合，其中管道和组合策略有显著重叠。除了竞争情报跟踪外，大型制药公司还可能从业务发展角度受益于监测，确保定期更新关键景观事件和催化剂，以通知潜在的并购活动。
随着细胞和基因疗法领域的增长和扩张，对组织良好、资源充足的竞争情报功能的需求也将增长，以确保大型制药公司和小型生物技术公司的成功和可持续增长。
这篇文章的灵感来自于《细胞和基因疗法 – CI视角》报告。除了这份报告，还有一些同类型的报告也非常有价值，推荐阅读，这些报告我们都收录在同名星球，可以自行获取。
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