【智慧芽】2025第1季度全球潜力靶点及FIC产品调研报告

智慧芽生物医药近日发布了《2025第1季度全球潜力靶点及FIC产品调研报告》，这份报告深入分析了2024年美国FDA批准的新药及FIC（First-in-Class）品种，并对2025年第1季度全球潜力单靶点和双靶点及其相应的FIC潜力品种进行了详细的特点分析。报告中不仅回顾了过去一年中CDER批准的新药情况，还特别关注了PRMT5抑制剂、HPK1抑制剂、GPR119激动剂等多个潜力靶点及其相关药物的研究进展，为行业提供了一份全面的研究和参考资源。报告内容丰富，涵盖了从作用机制、临床试验到专利申请等多个维度，对于医药研发人员和决策者来说，无疑是一份极具价值的资料。

在2025年第1季度，全球生物医药领域迎来了一系列新的潜力靶点和First-in-Class（FIC）产品的研究进展。这些研究不仅为未来的药物开发提供了新的方向，也为患者带来了新的希望。

首先，报告中提到了2024年美国FDA批准的新药和FIC品种，共有50种新药获批，其中48%为FIC药物。这些药物的作用机制与现有疗法不同，为患者提供了更多的治疗选择。例如，Anktiva、Aqneursa、Bizengri等24款新药，它们的获批代表了医药创新的最新成果。

在潜力单靶点及FIC品种方面，PRMT5抑制剂因其在基因转录调控和细胞周期调控中的作用而备受关注。PRMT5抑制剂的研究重点在于区分PRMT5-MTA复合物与游离PRMT5，以降低毒性并拓宽治疗窗口。新一代PRMT5抑制剂如TNG908、TNG462、MRTX1719和AMG193等，显示出了对MTAP缺失癌细胞的选择性杀伤潜力。

HPK1抑制剂则因其在肿瘤免疫治疗中的作用而成为研究热点。HPK1作为一种造血特异性蛋白丝氨酸/苏氨酸激酶，能够诱导肿瘤浸润性T细胞障碍，减弱免疫应答。抑制HPK1可以解除其对T细胞的负调节作用，增强免疫反应，提高抗肿瘤效果。在研的HPK1抑制剂包括PF-07265028、GNE-6893、PRJ1-3024和BGB-15025等。

GPR119激动剂作为治疗2型糖尿病、肥胖症和代谢相关脂肪性肝病的潜在靶点，其作用机制是通过与内源性配体结合激活，调节葡萄糖稳态和摄食行为。2022年的研究揭示了GPR119与激动剂结合的高分辨率结构，为药物设计提供了分子机制。

LTC4S抑制剂的研究则集中在白三烯C4合酶上，这是一种催化白三烯A4与谷胱甘肽结合生成白三烯C4的酶，与过敏反应、支气管哮喘和其他炎症性疾病密切相关。尽管阿斯利康的AZD9898因疗效未达预期而停止研究，但GJG057作为一种高效和选择性口服LTC4S抑制剂，显示出了更好的效力和疗效。

ENPP1抑制剂的研究则集中在Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1上，这是一种胞外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶家族成员，对嘌呤能信号传导、细胞外基质代谢和免疫调节等过程至关重要。ENPP1抑制剂的研究正在推进，例如INZ-701正在进行III期临床试验，评估其在ENPP1缺乏症儿童中的有效性和安全性。

BMX抑制剂的研究则集中在Bone Marrow eXpressor上，这是一种非受体酪氨酸激酶，属于Tec激酶家族。BMX抑制剂的研究包括BMX-IN-1、CHFML-BMX-078以及CI-1033等。

CDK9抑制剂的研究集中在细胞周期蛋白依赖性激酶9上，这是一种在转录调控中发挥作用的激酶。CDK9是RNA转录的关键调节因子，可促进通过磷酸化RNA聚合酶II实现高效的转录延伸。研究表明，CDK9在各种肿瘤细胞中广泛失调，抑制CDK9通过下调Mcl-1水平显示出强大的抗肿瘤作用。

hCES2A共价抑制剂的研究则集中在人肝羧酸酯酶2A上，这是一种市售的注射前药，伊立替康可被宿主肝羧酸酯酶激活，释放活性代谢物拓扑异构酶I抑制剂SN-38。抑制肠道hCES2A是一种减轻伊立替康触发的肠道毒性的方法。

在潜力双靶点及FIC品种方面，CDK12-CDK13双靶点抑制剂的研究集中在细胞周期依赖性激酶家族成员上，它们通过调节基因转录过程中的RNA聚合酶II的磷酸化来维持基因组稳定性。

LSD1-EGFRL858R/T790M双靶点抑制剂的研究则集中在赖氨酸特异性去甲基化酶1和表皮生长因子受体上，这些靶点在肿瘤免疫逃逸和肿瘤微环境调控中发挥重要作用。

PDL1-HDAC6双靶点抑制剂的研究则集中在程序性死亡配体1和组蛋白去乙酰化酶6上，这两个靶点在肿瘤免疫逃逸和肿瘤微环境调控中也发挥着重要作用。

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