【艾昆纬】生物制药创新领域重拾发展动力

近日，艾昆纬（IQVIA）人类数据科学研究所发布了《全球研发趋势2025：生物制药创新领域重拾发展动力》报告。该报告深入分析了生物制药行业在研发资金、临床试验活动、新药批准与上市、临床开发效率等方面的最新趋势，并探讨了影响这些趋势的因素和驱动力。报告指出，尽管生物制药行业在创新疗法的开发上取得了显著进展，但提高研发效率、缩短药物开发时间、增加成功概率仍是行业面临的重要挑战。这份报告为行业内外的决策者提供了宝贵的数据支持和战略洞察，有助于理解当前生物制药创新的复杂环境，并为未来的发展方向提供指导。

生物制药创新领域在2025年重拾发展动力

生物制药行业的创新生态系统持续发展和扩张，适应了一系列复杂和动态的地缘政治、技术和社会不确定性。投资持续流入该领域，创新科学也同步增长，临床试验中新型治疗方式的比例增加，创新产品获得监管批准并到达患者手中。这份报告评估了研发资金、临床试验活动、新药批准和上市的趋势，并考察了临床开发的效率和生产力。

研发资金在2024年达到10年高点，达到1020亿美元，与2023年的710亿美元相比大幅增长。这一增长主要来自首次公开募股（IPO）、后续融资以及其他公共和私人来源的资金。与2020年和2021年疫情期间的高峰相比，资金水平有所下降，但仍是过去十年中的第三高水平。

临床试验活动在2024年趋于稳定，与2019年疫情前的水平相似，达到5318项，略高于2023年的5302项。新兴生物制药公司（EBP）继续占据试验启动的大多数，从2019年的56%上升到2024年的63%。美国公司在2024年的试验启动中占多数，从2023年的33%增加到35%。中国公司在全球试验启动中所占比例在2023年和2024年之间没有变化，保持在30%，但这些试验中有80%以上只涉及中国境内的地点。

新药批准和上市方面，2024年全球共推出了65种新活性物质（NAS），虽然比2023年的80种有所下降，但仍高于疫情前的水平。这些新推出的药物包括30多年来首个新的抗精神分裂症机制药物、首个代谢功能障碍相关性脂肪肝病（MASH）治疗药物、四种罕见神经系统疾病治疗药物和七种非肿瘤性血液学药物，其中包括两种基因疗法。

临床开发生产力方面，IQVIA研究所更新的临床项目生产力指数（CPPI）基于试验和项目参数的组合，提供了研发项目成功率、试验复杂性和试验持续时间的综合指标。2024年，临床开发生产力有所提高，这一增长是由第三阶段成功率的提高推动的，抵消了第一阶段和第二阶段成功率的下降以及试验持续时间的增加。

外部生态系统的动态因素正在增加对赞助公司的压力，并创造机会。人工智能（AI）在研发中的采用和能力迅速增长，公司每年至少启动35项新试验。新的试验设计提供了加速研发的重要机会，2024年，19%的试验采用了新颖设计，比以往任何一年都多。尽管2023年至2024年间远程、虚拟或分散试验的数量有所下降，但最近的总数与疫情前水平相似，这表明仍有机会利用疫情期间的教训增加“虚拟化”。

确保试验对象代表目标人群对于确保研究结果的普遍性至关重要，但提高代表性群体的参与度也提供了增加注册机会。虽然美国第三阶段试验中黑人/非裔美国患者的代表性高于人口普查水平，但西班牙裔的包容性并非如此，代表性因疾病领域而异。

赞助商在成功导航监管提交方面的能力有所提高。2024年，5项FDA批准依赖于现实世界证据（RWE），这是过去两年的增加；肿瘤学和罕见疾病在依赖RWE的批准中尤为突出。与2023年相比，2024年赞助商收到的FDA完全回应信（CRL）数量减少，临床问题较少，特别是对于具有丰富提交经验的大型公司而言。

这篇文章的灵感来自于《Global Trends in R&D 2025: Progress in Recapturing Momentum in Biopharma Innovation》报告。除了这份报告，还有一些同类型的报告也非常有价值，推荐阅读，这些报告我们都收录在同名星球，可以自行获取。

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